Dit doet PLaN
Uitdagingen medicijnontwikkeling Nederlandse ziekte
Gezien het feit dat PLN cardiomyopathie een typisch Nederlandse ziekte is, met het overgrote merendeel van de patiënten woonachtig in Nederland, ligt het verdienmodel van een nieuwe behandeling voor deze ziekte ook in Nederland. Dit brengt unieke uitdagingen met zich mee met oog op het Nederlandse vergoedingensysteem, waarbij een sterke focus ligt op kosten. De vaak (extreem) dure geneesmiddelen voor weesziekten, waar PLN onder valt, komen daardoor dikwijls in de zogenaamde geneesmiddelensluis terecht. Deze langdurige onderhandelingen leiden tot flinke vertragingen, waardoor patiënten (veel) langer moeten wachten op de voor hun hoognodige medicatie. PLaN Therapeutics heeft om deze reden als hoofddoel een betaalbare behandeling te ontwikkelen voor weesziekte PLN, een doel met extra urgentie omdat farmaceutische bedrijven om de voornoemde reden minder geïnteresseerd zijn om te investeren in medicijnontwikkeling voor deze Nederlandse ziekte.
Wie doet wat precies?
We zetten ons in voor een gezamenlijk doel: zo snel mogelijk een veilige en betaalbare behandeling voor PLN. We doen dat echter ieder op onze eigen manier, maar wel in grote samenspraak en overeenstemming. Hoe noem je dat ook alweer? O ja, we slaan de handen ineen.
Stichting PLN zet zich in voor een betaalbare behandeling voor PLN. Dat doen ze door wetenschappelijk onderzoek te financieren als voornaamste activiteit. Daarnaast brengen zij lotgenoten on- en offline samen. Alles wat bijdraagt aan een groter bewustzijn over de ziekte, is bevorderlijk voor activiteiten van de stichting. In de afgelopen 10 jaar mochten we al veel bekendheid aan PLN geven.
Wij zijn opgericht vanuit de stichting met het idee om ons voor te bereiden op de volgende fase van het ontwikkelen van een behandeling voor PLN. Met het oog op deze fase hebben we ervoor gekozen om een bedrijf op te richten, aangezien op die manier makkelijker kapitaal kan worden vergaard en onderhandelingen met farmaceutische en biotechbedrijven gelijkwaardiger zijn.
Wat is onze technologie?
Patiënten met de PLN-R14del cardiomyopathie hebben één gemuteerd phospholamban gen. Dit resulteert in een gemuteerd mRNA molecuul en uiteindelijk een eiwit met een foutje (blok 1). De aanwezigheid van deze mutatie is genoeg om de ziekte te veroorzaken, maar het gezonde gen is nodig voor een goede hartfunctie. Daarom is de strategie van PLaN Therapeutics om het verkeerde PLN eiwit te verwijderen uit de cel. Wij doen dit met behulp van een allel-specifieke siRNA, die ervoor zorgt dat het gemuteerde eiwit niet meer gemaakt wordt (blok 2). De eerste tests zijn gedaan in humane cellen.
Dit zijn de volgende stappen
Nu er verschillende wetenschappelijke doorbraken zijn voor mogelijke behandelmethoden, wordt het tijd voor de toekomst. We hebben nog verschillende fases te gaan, maar daar zetten we ons met de volle 100% voor in. Krijg een beter beeld van wat ons te doen staat om een behandeling bij de patiënt te krijgen!
Voordat we naar klinische trials gaan, moeten we grondige pre-klinische test uitvoeren om de veiligheid en werkzaamheid van onze kandidaat-geneesmiddelen te bepalen.
Na succesvolle pre-klinische studies, starten we met fase 1 van de klinische trials. Hieruit volgen fase 2 en 3, afhankelijk van de resultaten. In klinische trials worden behandelingen op menselijke proefpersonen getest.
Om de ontwikkelingskosten te delen en toegang te krijgen tot additionele expertise, kunnen we strategische partnerschappen aangaan met grotere farmaceutische bedrijven of biotechbedrijven.
Naarmate het bedrijf groeit, kunnen we onze research & development-inspanningen diversifiëren naar aanverwante ziekten of andere potentiële therapeutische gebieden.
Een duidelijk traject voor regelgevende goedkeuring in verschillende regio’s en landen kan helpen om het geneesmiddel sneller op de markt te brengen.
Na goedkeuring en commercialisering van een behandeling, is voortdurende monitoring van de veiligheid en werkzaamheid essentieel.
Wat wij anders doen dan de rest
In plaats van ons op verschillende ziektes te focussen met financieel rendement als doelstelling, kiezen wij ervoor om ons toe te spitsen op één ziekte met sociaal rendement voor ogen. Onze unieke focus ligt op de PLN cardiomyopathie, waar wij ons voor de volle 100% op kunnen richten dankzij onze investeerders, die uitsluitend bestaan uit families waar de ziekte in voorkomt.
Het bedrijf is opgericht om een betaalbare behandeling te ontwikkelen voor een nu nog ongeneeslijke ziekte. Onze focus bij deze behandeling ligt dus ook op betaalbaarheid, omdat wij een oplossing met een maatschappelijk verantwoord prijskaartje willen creëren. Dit met oog op het Nederlandse vergoedingensysteem en om ongewenste vertraging bij het op de markt brengen van een geneesmiddel te voorkomen. Dit is uniek voor een biotechbedrijf.
Contact opnemen
Heb je een vraag, toevoeging of opmerking? Neem dan contact met ons op. We leren je beter kennen & vertellen je meer over PLaN Therapeutics.